Генная терапия выявляет лучшее и самое худшее в системе здравоохранения Америки. Zolgensma, первая в своем роде системная генная терапия, одобренная Управлением США по контролю за продуктами и лекарствами, по-видимому, одной инъекцией излечивает редкое разрушающее мышцы заболевание, которое может стать смертным приговором для младенцев и малышей. (Дети все еще будут носителями генной мутации; у них просто не проявятся смертельно опасные симптомы). А еще это самое дорогое лекарство в мире. Компания Novartis AG установила цену в 2,1 миллиона долларов после того, как FDA дало свое одобрение 24 мая, и некоторые семьи сбились с ног, чтобы получить лекарство в первые несколько месяцев его появления на рынке.
Медицинская система всегда немного меняется с появлением нового метода лечения, особенно этого революционного метода, но ставки для пациентов, которым необходимо Zolgensma, стали непомерно высоки. Лишь 400 американских детей в год рождаются со спинальной мышечной атрофией (SMA), но без лечения они умирают еще до достижения 2-летнего возраста.
«Каждый раз, когда вы внедряете новую терапию, понимание от страховщиков получить трудно», - говорит Дейв Леннон, президент отдела Novartis, разработавшего Zolgensma. По его словам, все крупные страховые компании покрывают лечение, но у одной трети критерии более строгие, чем у FDA, согласно которым, его может получить любой пациент в возрасте до 2 лет. «Это все еще развивающийся рынок, - говорит он. - Мы хотим убедиться, что страховые компании и общество понимают пробелы и помогают нам решить эту проблему».
Некоторые страховщики, включая UnitedHealthcare, крупнейшую в стране страховую компанию, изменили свою первоначальную политику и теперь страхуют пациентов в соответствии с одобрением FDA. Другие, в том числе Anthem Blue Cross Blue Shield, предоставляют доступ только тем, у кого проявляются симптомы до достижения ими 6-месячного возраста.
Весной 2019 года скрининг показал, что у сына Сары и Логана Стрейнджер, учителей из Огайо, SMA. Ему было 3 недели, и у него не было никаких признаков заболевания, которое обычно диагностируется после того, как ребенок перестает двигаться.
Супруги и их врачи не стали давать ему Spinraza, единственный другой вариант лечения, в надежде, что малыш сможет получить единовременную генную терапию. Spinraza стоит 750 000 долларов в первый год лечения, и ее нужно давать каждые несколько месяцев и на всю жизнь, что в последующие годы составляет до 375 000 долларов в год. Мальчика не взяли на ранние исследования Zolgensma, но когда FDA одобрило Zolgensma, его родители плакали от радости, считая, что их ожидание закончилось.
Они не знали, что их страховка исключает покрытие любого типа генной терапии, независимо от заболевания, возраста или состояния пациента. Стрейнджеры обратились к страховщику и законодателям, и, наконец, им удалось добиться изменения полиса, хотя до сих пор не ясно, распространится ли он на их сына, который еще не проявил симптомов. Другие родители, столкнувшиеся с той же бедой, прибегли к сбору средств, иммиграции и Medicaid.
