Предполагалось, что ускоренная поставка лекарств на рынок должна помочь нуждающимся в них людям, но на деле она может принести больше вреда, чем пользы.

За несколько недель до назначенных родов некоторые женщины, не в силах поверить своим глазам, смотрят сквозь стекло на своих едва живых младенцев, обвитых сенсорами и трубками.

Преждевременные роды могут оказаться настоящим кошмаром. Хотя показатели выживаемости детей, родившихся до 37 недели беременности, неуклонно улучшаются, они все же значительно хуже, чем у детей, родившихся позднее, а вероятность более долгосрочных осложнений со здоровьем - выше.

Таким образом, любое лекарство, которое могло бы снизить этот риск, было бы принято с благодарностью – так и произошло. В 2011 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат под названием Makena на основании небольшого исследования, которое показало, что оно помогает предотвратить преждевременные роды. Позже более крупные исследования показали, что это не так.

Одна больница даже сообщила о более высоких показателях гестационного диабета среди женщин, принимавших препарат. А в прошлом месяце большое исследование показало, что Makena - не лучше плацебо; комитет FDA рекомендовал снять его с рынка. Само FDA еще не определилось.

И дело не только в Makena. В агентствах по сертификации лекарств по всему миру все больше и больше лекарств поступают на рынок вследствие ограниченного тестирования. Препараты утверждаются на основании предварительных результатов или разрешены для конкретного использования, а затем широко прописываются от чего-то другого. И над процессом висит вопрос: работают эти агентства для защиты общественности или они больше заинтересованы в продвижении интересов фармацевтических компаний?

Нам всем хотелось бы думать, что любой способ лечения, предлагаемый нашими врачами, является наилучшим вариантом из всех доступных. Но неэффективными оказываются не только некоторые одобренные лекарства, они могут быть даже хуже, чем отсутствие всякого лечения.

Решения, принятые FDA или Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), которые дают согласие на утверждение более чем в 91% случаев, имеют международные последствия. FDA недавно объявило о совместной инициативе с Канадой и Австралией по ускорению одновременного одобрения некоторых противораковых препаратов. Даже когда сотрудничество непрямое, решения FDA имеют волновой эффект: американский процесс считается «золотым стандартом» во всем мире, а лекарства, получившие ускоренное одобрение FDA или EMA, могут быть быстро отслежены властями в других местах.

Скорость не всегда была приоритетом. В конце 70-х годов FDA работало неспешно: чтобы препарат прошел процесс проверки, требовалось в среднем 35 месяцев. Сегодня этот процесс занимает меньше года. Начиная с начала 90-х, было введено несколько мер для ускорения утверждения, в основном в ответ на общественный спрос со стороны людей с опасными для жизни или ограничивающими жизнь заболеваниями. Были созданы новые пути для более быстрого доступа к лекарствам, которые удовлетворяют серьезную медицинскую потребность или представляют собой в нашем понимании «прорыв» в лечении заболевания.

Тем не менее, несмотря на то, что изначально Управление действовало во благо, в наши дни многие препараты, которые быстро проталкивают на рынок, несут с собой все что угодно, кроме блага.

Ускоренное одобрение препаратов стало более распространенным и в Европе. С 2006 года EMA может предоставить «условное разрешение на маркетинг» новым лекарствам от серьезных или редких расстройств или отреагировать на чрезвычайную ситуацию в области общественного здравоохранения, но эти препараты могут не соответствовать стандартам своей эффективности.

Эти более низкие доказательные стандарты включают согласие на «суррогатные маркеры». Например, вместо того чтобы выяснять, способно ли лекарство предотвратить сердечные приступы, фармацевтической компании нужно лишь показать, что оно снижает кровяное давление.

«Это характеристики не говорят нам о том, что люди будут жить дольше или у них будет лучше качество жизни», - говорит Джоэл Лексчин из Университета Торонто в Канаде.

Опасные альтернативы?

Как только лекарства поступят на рынок, отказаться от них уже трудно. Когда были опубликованы последние данные о Makena, Американский колледж акушеров и гинекологов, в котором работает более 58 000 человек, заявил, что по-прежнему будет рекомендовать назначение препарата.

Отчасти обоснование состоит в том, что лучше предлагать хоть что-то, чем вообще ничего.

В консультативном комитете FDA, который рекомендовал отозвать Makena, 7 из 16 его членов проголосовали против этого шага.

Джонатан Дэвис, педиатр Медицинского центра Тафтс в штате Массачусетс, был одним из них. Он хочет, чтобы Makena осталась на рынке, пока проводятся дополнительные испытания. Он опасается того, что в противном случае врачи будут искать потенциально опасные альтернативы.

Реальность такова, что иногда лекарства, которые назначают врачи, могут быть просто результатом догадок.

После одобрения лекарства для одной цели его могут прописывать «не по назначению» от  чего-то совершенно другого. Официально Makena предназначена для беременных женщин, которые уже пережили спонтанные преждевременные роды. «Но врачи назначают ее при других всевозможных факторах риска, - говорит Эми Романо, специалист по вопросам акушерства и родовспоможения в Милфорде, штат Коннектикут. - Даже если испытания не увенчались успехом, врачи все равно будут назначать этот препарат, потому что нужно хоть что-то делать».

Иногда нецелевое назначение лекарств приносит пользу, как в случае, когда одна противозачаточная таблетка была специально одобрена для лечения прыщей у подростков, но существует несколько препаратов с похожей химической структурой, и врачи знают, что они имеют сходные эффекты.

У 80 процентов лекарств, используемых не по прямому назначению, нет доказательной базы их эффективности, потому что компании не обязаны проводить клинические испытания для такого неофициального применения.

Нецелевое назначение может также помочь фармацевтическим компаниям, разрабатывающим так называемые «орфанные препараты». Это лекарства, предназначенные для лечения редких заболеваний, от которых страдают менее 200 000 американцев. В Европе и Австралии орфанные препараты получают ускоренное одобрение и либо сниженные налоговые ставки, либо льготы. В 2018 году 34 из 59 новых лекарств, разрешенных FDA, относились к орфанным. После одобрения разработчикам лекарств обычно предоставляются эксклюзивные права на продажу новых лекарств в течение нескольких лет. В случае орфанных препаратов этот период может быть продлен, что позволяет фирмам устанавливать более высокие цены на более длительный срок. Makena получила статус орфанного лекарства. Сначала она продавалась по цене 1500 долларов за инъекцию, или 30000 долларов за курс, рассчитанный на весь срок беременности.

Как только эти препараты поступят в продажу, их можно назначать от гораздо более распространенных расстройств. Есть продукты, которые заработали десятки миллиардов долларов, но они не орфанные.

Для многих эти проблемы становятся основным источником беспокойства: неужели FDA отдает приоритет интересам фармацевтических компаний, а не интересам общественности?

Первый шаг к решению этих проблем - пролить на них свет, и активная группа врачей, исследователей, юристов и политиков пытается это сделать.

Но изменения происходят медленно. Более того, большинство врачей и ученых даже не винят регулирующие органы в отсутствии доказательной базы в поддержку новых лекарств. Они отмечают, что такие организации, как FDA, уравновешивают потребность в научном обосновании давлением со стороны врачей и пациентов - даже если некоторые из этих групп финансируются фармацевтическими компаниями.

Пациенты переоценивают ценность новых лекарств, в некоторых случаях в десятки раз. Что действительно необходимо - обязательные указания на коробке подобные тем, что присутствуют на упаковках продуктов питания, где используются понятные пациентам термины.